介绍真实世界研究PPT
真实世界研究（Real-World Evidence, RWE）是指在真实世界环境下，收集与患者日常临床实践相关的一系列数据，包括电子医疗记录（EHRs）...
真实世界研究（Real-World Evidence, RWE）是指在真实世界环境下，收集与患者日常临床实践相关的一系列数据，包括电子医疗记录（EHRs）、医疗保健数据库、保险 claims 数据、移动设备数据等，通过分析这些数据来评估药物或医疗设备的性能和质量。下面我们详细介绍真实世界研究的各个方面。 真实世界研究的定义和重要性真实世界研究是一种在自然环境中进行的研究，其目标是评估医疗保健干预措施的实际效果。这种研究的重要性在于，它可以帮助决策者更好地了解医疗保健系统的实际情况，并据此做出更有效的决策。此外，真实世界研究还可以提供临床试验之外的补充数据，以支持药物或设备的审批和监管决策。 真实世界研究的类型真实世界研究有多种类型，包括观察性研究和干预性研究。2.1 观察性研究观察性研究是最常见的真实世界研究类型，它通过收集和分析现有数据来评估药物或设备的性能。这些数据可能来自电子医疗记录、医疗保健数据库、保险 claims数据等。根据研究的设计，观察性研究可以分为描述性、横断面、病例对照和队列研究等。描述性研究是对疾病或治疗措施的分布和特征进行描述的研究。例如，一项描述性研究可能会调查某医院电子医疗记录中某种疾病的发生率和特征。横断面研究是在某一特定时间点收集的数据，以描述疾病或治疗措施的分布情况。例如，一项横断面研究可能会调查某个地区慢性病患者的医疗保健利用情况。病例对照研究是选择患有和未患有某种疾病的人群作为研究对象，通过比较两组人群在某些变量上的差异来评估这些变量与疾病风险的关系。例如，一项病例对照研究可能会调查患有和未患有心脏病的人群在饮食方面的差异。队列研究是按照是否暴露于某种风险因素将研究对象分为两组，然后比较这两组人群的结局。例如，一项队列研究可能会调查暴露于吸烟的人群相比于未暴露于吸烟的人群是否更容易发生肺癌。2.2 干预性研究干预性研究是在真实世界环境中，对研究对象进行干预措施并评估其效果的研究。这种类型的真实世界研究通常用于评估新的医疗保健干预措施，如药物治疗、手术或健康管理计划等。 真实世界研究的优势和限制3.1 优势真实世界研究的优势在于它可以提供更接近实际情况的效果评估。传统的临床试验往往是在高度控制的环境下进行的，可能无法反映真实世界中的各种因素。而真实世界研究可以在更接近实际情况的环境中评估医疗保健干预措施的效果，因此更能反映实际情况。此外，真实世界研究还可以提供关于罕见事件和长期效应的信息，这是临床试验往往无法获取的。3.2 限制然而，真实世界研究也存在一些限制。首先，由于这种研究是在自然环境下进行的，因此可能受到观察偏倚的影响。例如，某些医生或患者可能会更倾向于使用或接受某种药物或设备，这可能会影响数据的公正性。其次，真实世界研究的样本可能不是随机选取的，因此可能存在选择偏倚。此外，由于这种研究的结局是已经发生的事件，因此可能存在回忆偏倚和记录偏倚等问题。最后，由于真实世界研究的样本量往往很大，因此需要大量的时间和资源来进行数据分析。 真实世界研究的实施步骤实施一个真实世界研究通常包括以下步骤：4.1 问题定义与目标设定首先，研究人员需要明确研究的问题和目标。例如，他们可能想要评估某种新药对某种疾病的治疗效果，或者想要了解某种手术对特定患者的风险和收益等。4.2 研究设计接下来，研究人员需要选择合适的研究设计。这可能包括选择哪些数据库进行检索、如何设置对照组、如何进行数据分析等。此外，研究人员还需要制定详细的计划来收集、整理和分析数据。4.3 数据收集与整理这一步骤通常需要与各种医疗保健提供者和保险公司合作，以获取必要的电子医疗记录、保险 claims 数据等。研究人员还需要对这些数据进行清洗和整理，以确保数据分析的准确性。4.4 数据分析在数据收集和整理完成后，研究人员需要进行数据分析。这可能包括描述性统计（如平均值、标准差等）、推论性统计（如 t 检验、卡方检验等）以及多变量分析等。通过这些分析，研究人员可以得出关于药物或设备效果的有力结论。4.5 结果解释与报告最后，研究人员需要解释他们的分析结果并将其报告给
