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引言免疫系统由免疫器官、免疫细胞及免疫分子构成具有防御、自稳、监视功能免疫疗法旨在激活或增强免疫系统以对抗疾病较传统疗法副作用小、效果持久本专题介绍基因和...

引言免疫系统由免疫器官、免疫细胞及免疫分子构成具有防御、自稳、监视功能免疫疗法旨在激活或增强免疫系统以对抗疾病较传统疗法副作用小、效果持久本专题介绍基因和细胞疗法在免疫治疗中的应用基因疗法在免疫治疗中的应用基因治疗的基本原理通过修改或替换致病基因纠正基因缺陷，达到治疗目的可用于治疗遗传性疾病、肿瘤等基因治疗可分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗免疫基因治疗通过基因工程技术增强机体免疫应答提高抗肿瘤、感染等能力可通过修饰T细胞、NK细胞、树突状细胞等实现如CAR-T细胞疗法将T细胞表面CD19受体基因导入T细胞，以识别和杀伤肿瘤细胞肿瘤基因治疗临床试验及研究进展美国FDA已批准多款基因疗法用于治疗遗传性疾病、肿瘤等研究表明针对肿瘤细胞的某些基因可增强机体免疫应答，提高抗肿瘤能力如针对PD-L1、CTLA-4等抑制分子的抑制剂可增强T细胞抗肿瘤能力细胞疗法在免疫治疗中的应用干细胞疗法干细胞具有自我更新、多向分化能力可修复受损组织可用于治疗心肌梗死、糖尿病等慢性疾病如脐带血干细胞移植可用于治疗再生障碍性贫血等血液系统疾病免疫细胞疗法免疫细胞是免疫系统的核心成分可直接杀伤肿瘤细胞或调节免疫应答如NK细胞T细胞、树突状细胞等在抗肿瘤、抗病毒等免疫应答中发挥重要作用通过体外培养、基因修饰等方法增强免疫细胞的抗肿瘤能力是免疫细胞疗法的关键步骤例如，CAR-T细胞疗法是一种典型的免疫细胞疗法，通过基因工程技术将T细胞表面CD19受体基因导入T细胞，使其能够识别和杀伤肿瘤细胞。这种疗法的有效性已经在一些血液系统肿瘤的治疗中得到了验证。其他正在研究的免疫细胞疗法包括CAR-NK细胞疗法和TCR-T细胞疗法等肿瘤疫苗通过激发机体对肿瘤抗原的免疫应答达到预防和治疗肿瘤的目的按作用机制可分为治疗性疫苗和预防性疫苗两大类其中治疗性疫苗是研究的热点。例如，Sipuleucel-T疫苗是一种基于树突状细胞的肿瘤疫苗，可以刺激机体产生针对前列腺癌抗原的免疫应答，已经被FDA批准用于治疗前列腺癌。类似的疫苗还包括HCV疫苗和HPV疫苗等